チューリッヒ大学を率いる研究者たちは、人工知能を活用して遺伝子編集の精度を向上させる画期的な手法を発表しました。この革新は、疾患モデルに革命をもたらし、より安全で効果的な遺伝子治療への道を開くことが期待されます。
チューリッヒ大学（UZH）の科学者チームは、ゲント大学およびチューリッヒ工科大学（ETH Zurich）と共同で、遺伝子工学の分野における画期的な進歩を達成しました。人工知能とCRISPR/Cas9技術を融合させた革新的な技術は、DNA編集の精度を新たな高みへと引き上げます。
この展開は、 公表 ネイチャー・バイオテクノロジー誌に掲載されたこの研究は、人間の病気のモデル化に革命を起こし、次世代の遺伝子治療の強固な基盤を築くものとなるだろう。
現在、CRISPR/Cas技術は、DNAを正確かつ標的に合わせて編集できるため、バイオテクノロジーおよび遺伝子治療への応用に大きな可能性を示しています。しかし、この「遺伝子ハサミ」が意図しない遺伝子変異を引き起こさないことを保証することは、ゲノムの完全性を維持し、有害な副作用を防ぐために不可欠です。
当時UZHに在籍し、現在はゲント大学のポスドク研究員である筆頭著者のトーマス・ナート氏が主導したこの新開発手法は、「Pythia」と呼ばれるツールを活用しています。このAI駆動型システムは、遺伝子編集後の細胞がDNAをどのように修復するかを予測し、より正確な介入を可能にします。
「私たちのチームは、分子接着剤のような働きをして細胞が正確な遺伝子変化を起こすよう導く、小さなDNA修復テンプレートを開発した」とナート氏はニュースリリースで述べた。
AI が設計したこれらのテンプレートはヒト細胞培養でテストされ、非常に正確な遺伝子編集と統合が得られました。
研究者らはモデル生物を含む他の生物でもこのアプローチを検証した。 アフリカツメガエル研究者らは、生物医学研究で広く使用されている熱帯の小型カエル、イヌイトマキエイの実験で、生きたマウスの脳細胞のDNAを編集することに成功した。
「DNA修復はパターンに従って行われます。ランダムではありません。そして、ピューティアはこれらのパターンを私たちの利益のために利用します」とナート氏は付け加えた。
従来のCRISPR法は細胞の自然な修復機構に依存しており、意図しない遺伝子変異を引き起こす可能性があります。研究者たちは機械学習を活用することで、数百万通りもの編集結果をシミュレートし、特定の遺伝子変異を最も効率的に起こす方法を決定しました。
この方法はゲノム編集に加え、特定のタンパク質に蛍光ラベルを付けることも可能にします。
「これは非常に強力です」とナート氏は付け加えた。「健康な組織と病変組織で個々のタンパク質が何をしているのかを直接観察できるからです。」
この汎用性は、脳のような非分裂臓器の細胞も含め、すべての細胞タイプに及びます。
ピュティアは、デルフィのアポロ神殿の神託の高位の女司祭にちなんで名付けられました。彼女は予言能力で有名でした。同様に、この新しいツールにより、研究者は遺伝子編集の結果を非常に正確に予測することができます。
「気象学者がAIを使って天気を予測するのと同じように、私たちは細胞が遺伝子介入にどのように反応するかを予測するためにAIを活用しています。遺伝子編集を安全で信頼性が高く、臨床的に有用なものにするためには、このような予測力が不可欠です」と、チューリッヒ大学（UZH）とチューリッヒ工科大学の教授で、本論文の筆頭著者であるスーレン・リエンカンプ氏は付け加えた。
「私たちが最も興奮しているのは、技術そのものだけでなく、それがもたらす可能性です。Pythiaは、大規模なAI予測と実際の生物システムを融合させます。培養細胞から動物全体に至るまで、モデリングと実験を緊密に結びつけるこのループは、例えば精密遺伝子治療などにおいてますます有用になりつつあります」と、リーンカンプ氏は付け加えました。
この研究は、遺伝性疾患のより深い理解から、神経疾患やその他の疾患に対する遺伝子治療法の開発に至るまで、多岐にわたる影響を与えます。安全性と有効性の向上により、この高度な遺伝子編集法は、生物医学研究および治療医学の分野に大きな影響を与えると期待されています。
出典： チューリッヒ大学