ライス大学とベイラー医科大学の科学者らは、肝臓治療の効果を劇的に高める新しい遺伝子編集法を開発した。修復細胞率を1%から25%に高めるこの技術は、700以上の遺伝性肝臓疾患を治療できる可能性を秘めている。
ライス大学とベイラー医科大学（BCM）の研究者らは、肝臓における遺伝子治療の効果を大幅に高める「リペアドライブ」と呼ばれる新しい遺伝子編集戦略を開発した。この進歩は、論文で説明されている。 公表 この新しい治療法は、サイエンス・トランスレーショナル・メディシン誌に発表された論文で、肝臓やその他の臓器や組織に影響を及ぼす約700種類の遺伝性疾患に対する治療への道を開く可能性があるとしている。
遺伝子編集療法は存在するが、コストの高さや、欠陥のある遺伝子を修復するのではなく破壊したり不活性化したりする手法によって妨げられることが多い。
Repair Drive は、肝細胞と呼ばれる肝臓細胞のより高い割合を修復することでこの状況を変え、編集されていない細胞や誤って編集された細胞よりも優位に立つよう肝細胞に効果的に優位性を与えます。
「例えば、相同性誘導修復は遺伝子を修復するための好ましい経路ですが、活発に分裂している肝細胞の約1％でのみ有効です。この制限により、肝臓のかなりの部分で遺伝子変異を修正することはほぼ不可能になっています。私たちのアプローチは、正確に修復された細胞のわずかな割合を取り、それらの細胞に分裂する理由を与えて、不健康な肝細胞を置き換えることです」と、BCMの統合生理学教授で共同上級著者のウィリアム・ラゴールは、 ニュースリリース.
この新しい技術は、低分子干渉RNA（siRNA）を使用して、肝細胞の生存に極めて重要な必須遺伝子であるFAHを一時的に阻害します。
研究者らはその後、治療用遺伝子とともに改変版のFAHを導入し、遺伝子編集された細胞だけが生存し増殖できるようにした。
「これは、遺伝子編集された細胞にレースで有利なスタートを与えるようなものだ」と、ライス大学のAJフォイトファミリー生物工学教授で共同主任著者のガン・バオ氏は付け加えた。
遺伝子編集研究を大きく前進させてきたバオ氏の研究室は、新しいRepair Driveプラットフォームで実行される遺伝子編集の精度を保証するために、次世代シーケンシングとバイオインフォマティクス分析を実施しました。
バオ氏は、このプロジェクトの共同作業的な性質を強調し、主要な貢献者を称賛した。彼は、BCMのラゴール研究室の助教授であり、論文の筆頭著者でもあるマルコ・デ・ジョルジ氏の「困難な生物学的および技術的課題を克服するための粘り強さとビジョン」を称賛した。
この研究の重要性は、遺伝子治療に対する幅広い影響にあります。
「私たちはただ一つの病気に焦点を当てているのではなく、肝臓の遺伝子変異によって引き起こされる幅広い症状に適用できる解決策を提供しているのです」とバオ氏は付け加えた。
Repair Drive の潜在的な影響は計り知れず、健康な肝細胞を修復する新たな手段を提供し、治療可能な遺伝性疾患の範囲を拡大します。