ペンシルバニア工科大学の研究者らは、遺伝子編集と制御を 1 つのプラットフォームに統合した高度な遺伝子編集ツールである mvGPT を開発しました。この画期的な進歩は、遺伝性疾患の治療に革命をもたらす可能性があります。
ペンシルバニア大学工学応用科学学部(ペン工学部)の研究者らは、最小多用途遺伝子撹乱技術(mvGPT)として知られる革新的な遺伝子編集ツールを発表した。この技術は、論文で紹介されている。 公表 Nature Communications に発表されたこの論文は、複数の遺伝子を同時に編集し、その発現を調節する革新的な可能性を秘めており、複雑な遺伝性疾患の治療に新たな希望を与えている。
「すべての遺伝病が遺伝コード自体のエラーだけによって引き起こされるわけではない」と、ペンシルベニア大学コンパクト化学・生体分子工学・バイオエンジニアリング学部の准教授で、論文の主任著者であるシェリー・ガオ氏は述べた。 ニュースリリース「場合によっては、1型糖尿病のような遺伝的要素を伴う疾患は、特定の遺伝子の発現量によって決まります。」
従来、遺伝子編集と遺伝子発現制御には別々のツールが必要であり、複数の遺伝子要素を持つ疾患の治療には物流上および技術的な課題がありました。
革新的な mvGPT テクノロジーは、これらの機能を単一のプラットフォームに統合します。
「私たちは、DNAを正確かつ効率的に編集し、遺伝子発現をアップレギュレーションおよびダウンレギュレーションできる単一のプラットフォームを構築したかったのです」と、ガオ研究室の博士課程学生で共同筆頭著者のタイラー・ダニエル氏はニュースリリースで述べた。
mvGPT は、これまで達成できなかった独立した複数遺伝子の編集と制御において、前例のない精度を示しました。
「各タスクは独立して機能します。故障したナビゲーション システムを搭載した車に乗って、そのシステムのバグを修正しながら、同時にステレオの音量を上げ、エアコンの温度を下げるようなものです」とダニエルは付け加えました。
ヒトの肝細胞でのテストでは、mvGPT はウィルソン病を引き起こす変異を編集すると同時に、1 型糖尿病治療に関連する遺伝子をアップレギュレーションし、トランスサイレチンアミロイドーシスに関連する遺伝子を抑制することに成功しました。注目すべきことに、このプラットフォームはこれらのタスクを高い精度と効率で達成しました。
mvGPT の最も魅力的な側面の 1 つは、幅広い遺伝的疾患を治療できる可能性があることです。
研究チームのヒト細胞での成功は、まだ始まりに過ぎない。研究者らは、動物モデルへの試験を拡大し、心臓血管疾患など、遺伝的要素を伴う疾患への応用を模索する予定だ。
「ツールが進歩すればするほど、遺伝性疾患の治療がさらに進む」とガオ氏は付け加えた。
この研究で説明されている遺伝子撹乱技術も特許申請中です (出願番号 63/712,648)。この研究にはライス大学とベイラー医科大学の協力が含まれ、強力な共同作業が反映されています。
mvGPT は、遺伝子ツールを細胞に送達するプロセスを簡素化し、多面的な遺伝子改変を可能にすることで、科学者や医師が遺伝性疾患に取り組む方法を根本的に変える可能性があります。よりシンプルで効果的な治療の可能性は、遺伝子工学における重要なマイルストーンとなります。
技術が進歩し、より複雑なシステムでテストされるにつれて、mvGPT は数多くの遺伝性疾患の治療と理解の礎となり、精密医療の新しい時代を切り開くことになるでしょう。