テンプル大学ルイス・カッツ医学部の科学者チームは、生きた動物の細胞からHIV DNAを抽出する方法を開発した。 チームの革新的かつ成功した検査により、HIV の恒久的な治療法がついに手の届くところまで届くかもしれません。

使用したチーム CRISPR/Cas-9、 HIV-1に感染した細胞を排除する遺伝子編集技術。 研究チームは、XNUMX つの別々の動物モデルでこの技術をテストしました。 彼らが「ヒト化モデル」と呼ぶもので、科学者らはHIVに感染したヒトの免疫細胞をマウスに移植し、ウイルスを排除することに成功した。 これは、科学者がヒトの細胞内の感染を排除することに初めて成功したことを示しています。

チームを率いたのは、 胡文輝、現在は代謝疾患研究センターおよび病理学部門（以前は神経科学部門）の准教授。 ローラ・H・カーネル神経科学教授 カメル・カリリ、神経内科部長、神経ウイルス学センターおよび総合神経エイズセンター所長。 と ヨン・ウォンビン研究中はピッツバーグ大学医学部の放射線学の助教授だったが、最近テンプル医科大学に上級研究員として加わった。

TUN は研究についての洞察を得るためにカリリ博士と話をしました。 彼は、我々はついにエイズの治療法が存在する可能性のある段階に達したと信じている。

HIV に関する 30 年以上の研究経験により、私たちは、遺伝子編集の使用を含め、おそらく現在利用可能な他の方法と組み合わせてエイズを治療する効果的な戦略を開発するための技術が利用できる段階に達したと信じています。

現在、HIV 感染者の治療には抗レトロウイルス薬 (ARV) が使用されています。 問題は、ARV の使用は治療であって治癒ではないことです。 ウイルスの増殖を防ぐことはできますが、HIV によってすでに受けたダメージを修復したり、ウイルスを完全に排除したりすることはできません。 ARV 療法 (cART) は高価であり、患者が治療を中断すると HIV がリバウンドします。 ウイルスが蔓延し、その数が増えると、 CD4細胞が減少する 血液 200 立方ミリメートルあたりの細胞数が XNUMX 未満になると、HIV ウイルスはエイズに発症します。

チームの 初期研究 ラットとマウスを対象に実施されました。 動物のあらゆる細胞および臓器のあらゆるゲノムが HIV-1 に感染しました。 次に、科学者チームは、組換えアデノ随伴ウイルス (rAAV) ベクター送達システムを導入しました。 これにより、感染動物の血流への CRISP/Cas-9 分子の挿入が可能になりました。 1週間後に動物のDNAを分析したところ、驚くべき結果が得られた。 感染組織のゲノムには HIV-XNUMX の痕跡はありませんでした。

最近の研究 チームの初期研究の結果を裏付けました。 胡主席は声明で「われわれの新たな研究はより包括的だ」と述べた。 「私たちは以前の研究のデータを確認し、遺伝子編集戦略の効率を改善しました。 また、この戦略が XNUMX つの追加のマウス モデルでも有効であることも示しています。XNUMX つはマウス細胞の急性感染を表し、もう XNUMX つはヒト細胞の慢性または潜伏感染を表しています。」

次は何ですか？

ハリリ氏は、次のステップに進むための資金を確保できれば、チームはXNUMX年後に臨床試験を開始できると確信している。 「次のステップは、臨床試験に入る前に前臨床研究と毒性研究を完了することです」とカリリ氏は述べた。 「XNUMX年以内にこれを達成できれば、そうすれば臨床試験に入ることができるはずです。 臨床試験を阻む障壁が研究への資金提供となっている。」

ハリリ氏はTUNに対し、過去の研究の一部は国立衛生研究所（NIH）からの助成金で賄われていたが、胡氏とハリリ氏に与えられた助成金は終了したばかりだと語った。 彼らはカリリ氏と彼の同僚の一部に授与されたP30総合神経エイズセンターへのNIH資金による助成金をまだ利用できるが、その資金を現在の研究の次のステップに進めるために使用することはできない。 「NIHの研究助成金は通常、診療所に移行するために必要な前臨床研究や毒性研究の資金をカバーしていません」とカリリ氏は述べた。

　 世界保健機関 HIV ウイルスが 1983 年に初めて発見されて以来、70 万人以上が感染し、35 万人が死亡したと報告しています。 2015 年末までに、世界中で 36.7 万人が HIV とともに生きています。 サハラ以南のアフリカでは、成人 1 ～ 25 人に XNUMX 人がウイルスに感染しています。

研究チームのマウスでの成功が霊長類、そして最終的にはヒトでも続けば、今回の画期的な進歩により、HIVウイルスを完全に排除できる可能性がある。 研究者チームは将来の目標として、「潜伏感染したT細胞やその他のHIV-1の聖域におけるHIV-1 DNAの除去をさらに実証するために、HIV感染が疾患を誘発するより適切な動物モデルである霊長類で研究を繰り返すこと」としている。脳細胞を含む」とカリリ博士は声明で述べた。 「私たちの最終的な目標は、人間の患者を対象とした臨床試験です。」